Bluebird bio: Ανακοινώνει ενθαρρυντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας

Νέα δεδομένα, που παρουσιάζονται στο 25ου Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Ένωσης Αιματολογίας (EHA25), από μελέτες Φάσης 3 υποστηρίζουν τη Διατηρούμενη Ανεξαρτησία από Μεταγγίσεις για Ασθενείς με Διάφορους Γονοτύπους που έχουν υποβληθεί σε θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία

Ενθαρρυντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας ανακοίνωσε η bluebird bio. Ειδικότερα, σύμφωνα με το σχετικό δελτίο τύπου, νέα δεδομένα από τις τρέχουσες μελέτες Φάσης 3 της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία καταδεικνύουν ότι παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με μια σειρά από γονότυπους εξαρτώμενους από τη μετάγγιση Β-Θαλασσαιμίας (TDT) πέτυχαν και διατήρησαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις (TI) με σημαντικά βελτιωμένα επίπεδα Hb (≥10,5 g/dL). Αυτά τα δεδομένα παρουσιάζονται στην Εικονική Έκδοση του 25ου Ετησίου Συνεδρίου της Ευρωπαϊκής Ένωσης Αιματολογίας.

Με πάνω από μια δεκαετία κλινικής εμπειρίας στην αξιολόγηση της γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με TDT σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και γονότυπων, έχουμε δομήσει την πιο ολοκληρωμένη κατανόηση των εκβάσεων της θεραπείας στον χώρο“, δήλωσε ο David Davidson, M.D., επικεφαλής Διευθυντής του Ιατρικού Τμήματος   της bluebird bio. “Βλέποντας τους ασθενείς να επιτυγχάνουν ΤΙ και να διατηρούν αυτό το θετικό κλινικό όφελος σε βάθος χρόνου με σταθερά  επίπεδα αιμοσφαιρίνης, αντικατοπτρίζεται το αρχικό μας όραμά μας για τη γονιδιακή θεραπεία για τη Β-Θαλασσαιμία. Τα συσσωρευμένα μακροπρόθεσμα δεδομένα που δείχνουν βελτιώσεις στην ιστολογία του μυελού των οστών, στην ισορροπία σιδήρου και στη βιολογία των ερυθρών αιμοσφαιρίων υποστηρίζουν τη δυνατότητα της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία να διορθώσει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της εξαρτώμενης από μετάγγιση νόσου“.

Η Β-Θαλασσαιμία είναι μια σοβαρή γενετική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο β-σφαιρίνης που έχουν ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση  ή απουσία Hb ενηλίκων. Προκειμένου να επιβιώσουν, οι ασθενείς με Β-Θαλασσαιμία διατηρούν επίπεδα Hb μέσω δια βίου, χρόνιων μεταγγίσεων αίματος. Αυτές οι μεταγγίσεις ενέχουν τον κίνδυνο προοδευτικής βλάβης σε πολλαπλά όργανα λόγω αναπόφευκτης υπερφόρτωσης σιδήρου εάν δεν αντιμετωπιστεί με χηλίωση για την απομάκρυνση της περίσσειας σιδήρου από τον οργανισμό.

Η γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία είναι μια εφάπαξ θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση της υποκείμενης γενετικής αιτίας της Β-Θαλασσαιμίας προσθέτοντας λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-σφαιρίνης (βA-T87Q- γονίδιο σφαιρίνης) στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα (αιμοσφαίρια) του ασθενούς (HSC). Αυτό σημαίνει ότι δεν υπάρχει ανάγκη για δότη HSC από άλλο άτομο, όπως απαιτείται για την αλλογενή μεταμόσχευση HSC (allo-HSCT). Αφού πλέον ένας ασθενής έχει το βA-T87Q-γονίδιο σφαιρίνης, έχει τη δυνατότητα να παράγει HbAT87Q, που είναι Hb που προέρχεται από γονιδιακή θεραπεία, σε επίπεδα που μπορεί να εξαλείψουν ή να μειώσουν σημαντικά την ανάγκη για μεταγγίσεις.

Εκτέλεση Ζαμπούνη: «Γνωρίζουν πάρα πολύ καλά ότι όποιος μιλήσει τελειώνει»
16 Ιανουαρίου, 2024
Μεσσηνία: Πυρκαγιά στη Χρυσοφόρα – Έκαψε 20 στρέμματα
5 Νοεμβρίου, 2024
Γραφείο Κασσελάκη: Οι καρατομήσεις συνέδρων συνεχίζονται
5 Νοεμβρίου, 2024
«Θα έχουμε μια μεγάλη νίκη σήμερα» – Το μήνυμα του Ντόναλντ Τραμπ στους ψηφοφόρους του
5 Νοεμβρίου, 2024
Αποτελέσματα εκλογών ΗΠΑ: Τι ώρα αναμένονται ανά Πολιτεία και πότε κλείνουν οι κάλπες – Το χρονοδιάγραμμα
5 Νοεμβρίου, 2024
Άντρας προσπάθησε να βάλει φωτιά στο σπίτι του γείτονα στα Τρίκαλα – Συνελήφθη από τις Αρχές
5 Νοεμβρίου, 2024
Λάρισα: Κάθειρξη 8 ετών σε 52χρονο για αποπλάνηση ανήλικης σε μία υπόθεση που συγκλόνισε το πανελλήνιο
5 Νοεμβρίου, 2024
Παληός (ΕΡΓΟΣΕ): Προτεραιότητα η υλοποίηση νέων έργων ύψους 1 δισ. ευρώ
5 Νοεμβρίου, 2024
Ερώτηση ΣΥΡΙΖΑ για την άμεση επαναφορά του 13ου και 14ου μισθού στο Δημόσιο
5 Νοεμβρίου, 2024
Αναρτήθηκαν τα Τέλη Κυκλοφορίας 2025 – Πώς γίνεται η πληρωμή
5 Νοεμβρίου, 2024
Ρέθυμνο: Τραγικός θάνατος 90χρονου – Έβαλε φωτιά να κάψει χόρτα και κάηκε
5 Νοεμβρίου, 2024